Υπουργείο Υγείας: «Φρένο» στην πρόσβαση 500.000 ασθενών με σπάνιες παθήσεις σε καινοτόμα φάρμακα

Το νέο ερανιστικό νομοσχέδιο του Υπουργείου Υγείας, και συγκεκριμένα το άρθρο 12 που αφορά το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ), έχει προκαλέσει έντονες αντιδράσεις στους εκπροσώπους των ασθενών με σπάνιες παθήσεις. Η Ένωση Σπάνιων Ασθενών Ελλάδας (ΕΣΑΕ) προειδοποιεί ότι οι νέες ρυθμίσεις λειτουργούν ως «αυστηρό φίλτρο», απειλώντας την πραγματική πρόσβαση σε καινοτόμες και ορφανές θεραπείες.

Το επίμαχο «φίλτρο» των 4 ή 5 χωρών

Η προτεινόμενη διάταξη συνδέει τη χορήγηση νέων θεραπειών με την προηγούμενη αποζημίωσή τους σε 4 ή 5 κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης. Σύμφωνα με την ΕΣΑΕ, αυτό το κριτήριο μπορεί να αποβεί μοιραίο για υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις που είναι μοναδικές στην Ελλάδα, καθιστώντας αδύνατη τη συγκέντρωση αποζημίωσης από άλλες χώρες. Χαρακτηριστικό παράδειγμα είναι η μεσογειακή αναιμία, όπου ο κανόνας 4/11 θα απέκλειε καινοτόμα φάρμακα, καθώς οι διαθέσιμες χώρες της Μεσογείου με μηχανισμό αξιολόγησης είναι μόλις τρεις.

Οι αριθμοί-σοκ των σπάνιων παθήσεων

Η σκληρή πραγματικότητα για τους ασθενείς στην Ελλάδα και την Ευρώπη αποτυπώνεται στους παρακάτω αριθμούς:

• 5% των σπάνιων παθήσεων έχει διαθέσιμη θεραπεία.
• 35% των νέων φαρμάκων για σπάνιες παθήσεις καταφέρνουν να έρθουν στην Ελλάδα.
• 8.000 σπάνιες νόσοι έχουν καταγραφεί συνολικά στην Ευρώπη.
• 1.200 σπάνιες νόσοι έχουν εντοπιστεί στην Ελλάδα.
• 500.000 υπολογίζονται οι σπάνιοι ασθενείς στη χώρα μας.
• 50% των Ελλήνων ασθενών με σπάνιες παθήσεις παραμένουν αδιάγνωστοι.
• 50% των ασθενών με σπάνιες παθήσεις είναι παιδιά.
• 30% των παιδιών με σπάνιες παθήσεις δεν φτάνει ούτε στην ηλικία των 5 ετών.
• 35% των θανάτων στη βρεφική ηλικία σχετίζεται άμεσα με σπάνιες παθήσεις.

Οι 10 κατηγορίες ασθενών που απειλούνται με αποκλεισμό

Σύμφωνα με την ΕΣΑΕ, το άρθρο 12 θα επηρεάσει αρνητικά:

1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για την επιβίωσή τους.
2. Φάρμακα με έγκριση από τον FDA αλλά όχι ακόμα από τον EMA.
3. Θεραπείες μέσω πρώιμης πρόσβασης (early access), οι οποίες δεν «μετρούν» στο κριτήριο της επίσημης αποζημίωσης.
4. Νοσήματα με γεωγραφικούς ή γενετικούς περιορισμούς σε λίγα κράτη.
5. Τοπικά γενετικά clusters (π.χ. Κρήτη, Κυκλάδες) με μοναδικές μεταλλάξεις.
6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες αποτελούν το 60%-70% των κατόχων άδειας.
7. Θεραπείες με περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης.
8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς που αφορούν συγκεκριμένους βιοδείκτες.
9. Σκευάσματα σε τελικό στάδιο ανάπτυξης χωρίς εναλλακτική λύση.
10. Off-label χρήσεις, ιδιαίτερα στην παιδιατρική ογκολογία και σε ένα 25% των καρκίνων ενηλίκων.

Παρά τις προθέσεις του Υπουργείου για εξαιρέσεις (π.χ. για παθήσεις με επίπτωση κάτω από 1 στα 50.000 άτομα), η ΕΣΑΕ τονίζει ότι η πολυπλοκότητα αυτών των νοσημάτων καθιστά κάθε γενική ρύθμιση ανεπαρκή, δημιουργώντας ορατό κίνδυνο για τη ζωή των ασθενών.